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희귀·난치질환 잡는다

줄기세포치료제는 이전까지의 의학과 차별된 작용기전을 바탕으로, 기존의 의학적 치료법으로는 해결될 수 없었던 영역에서 치료 가능성을 제시하고 있다. 생명이 위험하거나 삶의 질이 현저히 낮아진 난치성 질환 환자들에게 새로운 치료적 기회를 제공하고, 그를 통한 고부가가치를 창출할 수 있다는 기대로 인해 국제 사회에서의 줄기세포치료제 개발 경쟁은 치열하게 진행되고 있다.

줄기세포에 대한 지속적인 연구 개발, 임상시험을 통한 효능 입증, 이에 따른 글로벌 제약사의 투자 확대로 줄기세포 치료제 시장은 빠르게 커질 전망이다.

시장조사기관에 따르면 글로벌 줄기세포 치료제 시장은 2016년 506억달러에서 2025년 3944억달러로 연평균 25.6%씩 증가할 것으로 예상되며, 2025년 전체 치료제 중 성체 줄기세포가 69%, 유도만능 줄기세포(iPSC)가 14%, 배아 줄기세포가 13%를 차지할 것으로 전망했다.

다케다는 올해 초 줄기세포 개발 업체인 타이제닉스를 5억2000만유로에 인수해 이유에 대한 관심이 높았다. 타이제닉스의 주력 후보물질은 동종 지방유래 줄기세포 치료제인 Cx601로 크론병 환자의 항문 주위 누공 치료제로 개발되고 있다.

작년 12월 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 허가 권고를 받고 시판 허가를 기다리고 있으며, 미국에서는 작년 상반기 글로벌 임상3상이 개시됐다. 이 밖에 패혈증 치료제와 급성 심근경색 치료제가 각각 임상 2상 중이다.

미래에셋대우 김태희 연구원은 다케다의 타이제닉스를 인수한 이유로 Cx601이 가지고 있는 △유효성 △미충족 수요 △상업화 임박 △원가 경쟁력 등 4가지를 꼽았다.

김태희 연구원에 따르면, 타이제닉스는 기존 치료가 듣지 않는 환자 212명을 대상으로 유럽 임상3상을 진행했으며, 환자의 49.5~54.2%가 차도를 보이며 대조군 대비 확실한 결과를 보였다.

현재 쓰이는 크론병 치료제는 항염증제, 스테로이드제제, 레미케이드와 휴미라 등 TNF-α 저해제로 치료 옵션이 제한적이며, 치료 효과도 높지 않아 새로운 치료제의 등장이 요구되는 시점이었다.

다케다가 타이제닉스를 인수한 시점은 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 허가 권고를 받은 직후였으며, 미국에서도 임상3상이 진행되고 있었다.

후보물질이 자가(autologous, 환자의 세포를 사용)가 아닌 타가(allogenic, 타인의 세포를 사용) 줄기세포 치료제였다. 개별 맞춤 생산이 아닌 대량 생산이 가능했기에 원가를 크게 낮출 수 있다는 장점이 존재했다.

국내에서 줄기세포 치료제를 출시 혹은 개발하고 있는 업체는 메디포스트와 차바이오텍, 안트로젠, 코아스템, 강스템바이오텍, 파미셀 등이 있다. 이 중 차바이오텍이 유일하게 배아 줄기세포를 연구하고 있으며, 메디포스트와 강스템바이오텍은 제대혈 유래 줄기세포를, 코아스템과 파미셀은 골수유래 줄기세포, 안트로젠은 지방 유래 줄기세포 개발에 특화되어 있다.

메디포스트는 골관절염치료제 카티스템을 식약처의 시판허가를 받아 출시했으며, 뉴모스템(적응증 기관지폐이형성증)은 임상 2상을, 뉴로스템(적응증 알츠하이머)은 임상 1/2a상을 진행하고 있다.

차바이오텍은 hESC-RPE(적응증 스타가르트) 임상2상 중이며, PLX-PAD(적응증 간헐성 파행증)는 임상2상을, cCASs(적응증 급성 뇌졸중) 임상1/2a상을 완료했다. ePACs(적응증 알츠하이머)에 대한 임상 1/2a상을 진행 중이다.

안트로젠은 크론성 누공 치료제 큐피스템을 출시했으며, ALLO-ASC-DFU(적응증 당뇨병성 족부궤양)에 대한 미국 임상 2상을 진행하고 있다. 코아스템은 루게릭 치료제 뉴로나타-알을 시판하고 있다.

강스템바이오텍은 Furestem AD(적응증 아토피)의 임상3상을, Furestem RA(적응증 류마티스 관절염)의 임상1/2a상을, Furestem CD(적응증 크론병)의 임상1/2a상을 진행하고 있다.

파미셀은 급성 심근경색에 사용되는 Cellgram_AMI를 출시했으며 Cellgram_IS(적응증 급성 뇌경색) 임상3상을, Cellgram_LC(적응증 간부전)의 임상2상을 실시하고 있다.

국내에서 줄기세포 치료제 개발이 활발하게 진행되고 있으나 상품화에는 많은 장애물이 존재한다. 개발되는 약물이 대부분 환자수가 많지 않은 희귀질환인 경우가 많아 임상시험을 진행하는데 환자 모집에 어려움을 겪는 경우가 많다.

국내에서 시판허가를 받은 4개 제품의 경우에도 높은 약가로 인해 환자들의 접근성이 제한적이다. 특히 건강보험급여목록에 등재되지 않은 제품도 있다.

카티스템과 뉴로나타-알, Cellgram_AMI은 건강보험급여목록에 등재되어 있지 않다. 급여목록에 등재된 큐피스템의 보험약가는 무려 1천349만원에 달한다.

환자들의 세포치료제 접근성 향상을 위해서는 건강보험급여목록 등재 문제와 높은 약가는 해결해야 할 과제이다.