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메디슨파마의 성인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(ATTR-PN) 치료제 '암부트라프리필드시린지주(성분명: 부트리시란나트륨)'가 이달 1일부터 건강보험 급여 적용을 받게 됐다.

이와 함께 지난달 26일에는 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM)에 대한 효능효과를 식품의약품안전처로부터 추가 승인받았다.

이번 급여 결정에 따라 암부트라는 말초 또는 자율신경병증 증상이 있는 ATTR-PN 환자 중 기존 타파미디스 요법의 효과가 불분명하거나 투여가 불가능한 1·2단계 환자에게 처방 시 보험 혜택이 인정된다. 해당 약제는 3개월에 1회 복부 등에 피하주사하는 방식으로, 환자의 투약 편의성을 대폭 개선한 것이 특징이다.

RNA 간섭(RNAi) 기전을 기반으로 하는 암부트라는 간에서 TTR mRNA를 분해해 변이 및 야생형 TTR 단백질 수치를 낮춘다. 글로벌 3상 임상(HELIOS-A) 결과, 암부트라 투여군은 18개월 차 신경손상점수(mNIS+7)에서 위약군 대비 유의미한 개선을 보였으며, 환자의 약 48.3%에서 신경 손상이 역전되는 효과가 관찰됐다.

심장 침범 환자를 대상으로 한 탐색적 평가에서도 긍정적인 지표를 확인했다. 투여 18개월 차에 심부전 바이오마커(NT-proBNP) 수치가 베이스라인 대비 6% 감소했으며, 심장 내 아밀로이드 침착 평가에서도 환자의 68%가 아밀로이드 부담이 줄어든 것으로 나타났다.

메디슨파마 함태진 한국법인 대표는 "이번 급여 적용으로 ATTR-PN 환자들의 치료 접근성이 향상될 것"이라며 "최근 승인된 ATTR-CM 적응증을 포함해 희귀질환 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.