약물 표적이 어려워 항암 치료의 난제로 꼽히던 발암 유전자 'MYC'을 제어하는 혁신신약 후보물질이 미국 임상 단계에 진입했다.

큐리언트는 CDK7 저해 항암제 '모카시클립(Q901)'의 소아 뇌종양 연구자 임상시험계획(IND)이 미국 FDA 승인을 받았다고 2일 밝혔다.

회서 측에 따르면 이번 임상은 2024년부터 미국 콜로라도대 앤슈츠 메디컬 캠퍼스 및 하버드대 다나파버암센터와 진행한 공동연구가 모태가 됐다. 전임상 결과 모카시클립은 뇌 장벽을 통과해 종양 성장을 억제하고 생존 기간을 크게 늘렸다. 특히 체중 감소나 혈액 이상 등 주요 부작용이 없어 안전성을 입증했다. 이번 임상은 MYC 차단 대안을 찾던 현장 임상의들의 적극적인 요청으로 성사됐다.

임상 대상은 재발성 수모세포종 및 비정형 기형양/횡문근양 종양(AT/RT) 환자다. 표준치료법이 없는 난치성 질환인 만큼, 소규모 데이터로도 FDA 가속승인을 노릴 수 있다.

남기연 큐리언트 대표는 "현장 의료진의 절박함이 만든 결실"이라며 "FDA 희귀 소아질환 우선심사권(PRV) 획득과 함께 블록버스터 항암제로 자리매김하겠다"고 밝혔다.