헌터라제아이씨브이주'

GC녹십자가 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 혁신 치료제 '헌터라제아이씨브이주'의 국내 품목허가를 획득했다. 국내에서 신경병증성 헌터증후군 치료제가 승인을 받은 것은 이번이 처음이다.

GC녹십자는 최근 식품의약품안전처로부터 뇌실투여형(ICV) 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'의 품목허가를 받았다고 30일 밝혔다. 헌터증후군은 전 세계적으로 희귀한 유전질환으로, 특히 전체 환자의 약 3분의 2가 인지 기능 저하 등 중증 중추신경계 손상을 겪어왔다.

기존 정맥주사(IV) 제형은 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌 조직 병변 치료에 한계가 있었으나, 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 약물을 투여해 뇌 손상 핵심 물질인 '헤파란 황산'을 효과적으로 감소시킨다. 이를 기존 정맥주사와 병용 투여할 경우 전신 증상과 중추신경계 증상을 동시에 아우르는 포괄적 치료가 가능할 전망이다.

세계 최초 뇌실투여형 치료제로 개발된 이 약물은 이미 일본, 러시아, 페루, 대만 등에서 허가를 획득했으며, 일본 5년 장기 추적 연구를 통해 인지 기능 퇴행 지연 및 개선 효과를 입증한 바 있다. 국내에서도 연장 임상을 통해 장기 유효성을 지속 검증하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 "이번 허가는 국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 뜻깊다"며 "앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 의료 수요를 선제적으로 해소하기 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.