장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수

국내 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 치료 옵션이 부족했던 임상 현장에 로미플레이트주가 1차 치료제 기준을 뚫어내며 환자의 조기 치료 접근성 향상이 기대된다.

DKSH 코리아 헬스케어 사업부가 12일 기자간담회를 열고, 트롬보포이에틴 수용체 작용제(TPO-RA) '로미플레이트주(성분명 로미플로스팀)'가 2026년 8월 1일 자로 SAA 1차 치료까지 건강보험 급여 기준을 확대한 임상적 의의와 성과를 전격 공개했다.

이번 급여 확대로 로미플레이트주는 국내 TPO-RA 계열 약제 중 최초로 SAA 1차 치료 급여에 이름을 올렸다. 기존 2차 치료 한계를 넘어 치료 경험이 없더라도 조혈모세포이식(HSCT)이 불가능하거나 공여자가 없는 성인 환자에게 항흉선세포글로불린(ATG) 및 사이클로스포린(CsA) 병용요법과 함께 1차부터 최대 6개월간 급여 혜택이 적용된다.

이날 발표를 맡은 장준호 삼성서울병원 혈액종양내과 교수는 기존 표준 면역억제요법의 반응률 한계와 재발 위험을 짚어내며, 로미플레이트주의 주요 임상 데이터를 소개했다.

다국가 임상 2/3상(Study 531-003) 결과, IST 병용 투여 시 27주 차 혈액학적 반응률(ORR) 76.5%를 기록한 데 이어, 5년 장기 추적 연구(Study 531-005)에서도 86.7%의 반응률이 안정적으로 유지됐다. 특히 수혈 의존 환자의 81.3%가 수혈 필요성을 완전히 낮추거나 탈피하는 탁월한 조혈 기능 개선 효과를 보였다.

장 교수는 2026년 7월 제정된 전문가 권고안을 인용하며, 공여자가 없는 40~55세 환자군 및 55세 이상 고령 환자에게 IST+TPO-RA 병용요법이 표준 치료로 최우선 고려되어야 한다고 역설했다.

김정란 DKSH 코리아 헬스케어 사업부 대표는 "이번 급여 확대가 중증 희귀질환 환자들의 치료 골든타임을 확보하는 기점이 될 것"이라며 "필수 의약품의 안정적 공급과 치료 접근성 제고에 총력을 다하겠다"고 밝혔다.