한독(대표이사 김영진·백진기)이 국내 공급하는 파브리병 경구용 치료제 '갈라폴드캡슐(성분명 미갈라스타트)'의 실제 진료 환경 기반 5년 이상 장기 데이터 분석 연구 결과가 국내외 학회에서 연이어 발표됐다.

해당 연구는 글로벌 관찰 연구 레지스트리인 'followME Fabry Pathfinders' 데이터를 바탕으로 진행됐다. 순응변이를 가진 파브리병 환자 156명(추적 관찰 기간 중앙값 5.7년)을 대상으로 심장 및 신장 지표를 평가한 결과, 갈라폴드 투여군의 신기능과 심장 기능 지표가 안정적으로 유지되는 경향이 확인됐다.

신기능 평가에서 추정 사구체여과율(eGFR)의 연간 변화율은 -1.47 mL/min/1.73 m²/year로 나타나 장기 치료 시에도 신기능 유지 경향을 보였다. 심장 지표인 좌심실 질량지수(LVMi) 역시 연간 -0.95 g/m²/year 감소했으며, 특히 좌심실 비대(LVH) 환자군에서 감소 폭이 더 크게 나타났다. 새로운 안전성 관련 이상반응은 관찰되지 않았다.

또한 성향점수 매칭을 통해 갈라폴드 복용군(290명)과 기존 효소대체요법(ERT) 복용군(290명)을 비교 분석한 결과, 전체 임상 사건(FACE) 발생률에서 갈라폴드군이 전반적으로 낮은 경향을 보였다. 특히 뇌혈관 사건 발생률은 갈라폴드군이 ERT 대비 유의하게 낮은 것으로 집계됐다(p=0.031).

갈라폴드캡슐은 체내 알파-갈락토시다제 A 효소의 기능을 돕는 샤페론 기전의 경구용 치료제로, 45개국 이상에서 사용되고 있다. 국내에서는 2017년 허가 이후 2025년 8월부터 1차 치료제로 급여가 확대되어 파브리병 환자들의 초기 치료 옵션으로 활용되고 있다.