한국노바티스가 지난 6월 12~15일 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽혈액학회(EHA 2026) 연례학술대회에서 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '파발타(성분명 입타코판)'의 최장 6년 장기 추적 연구 및 글로벌 실제 진료환경(RWD) 결과를 발표했다.

장기 추적 임상 결과, 3상 임상 연장 연구 4년 시점에서 환자의 70%가 수혈 여부와 관계없이 헤모글로빈(Hb) 수치 12.0g/dL 이상을 달성했으며, 86.8%는 수혈 없이 치료를 유지했다.

2상 임상 기반의 6년 추적 연구에서도 환자의 85.7%가 Hb 12g/dL 이상 및 LDH(젖산탈수소효소) 수치 정상화를 기록했고 88.5%가 수혈 회피 효과를 지속했다. 3년 이상 복용한 환자가 절반을 넘는 통합 안전성 분석에서도 새로운 안전성 이슈는 발견되지 않았다.

중국, 프랑스, 멕시코 등 실제 처방 환경(RWD) 데이터도 이를 뒷받침했다. 중국 코호트 중간 분석에서는 C5 억제제 치료 경험이 없는 환자 투여 3개월 후 평균 Hb 수치가 4.3g/dL 증가했으며 100% 수혈 비의존성을 보였다.

기존 C5 억제제 치료에도 빈혈이 지속된 프랑스 환자군 대상 분석에서는 투여 15일 만에 Hb 수치가 평균 3.0g/dL 늘어났고 전원 수혈 비의존성을 달성했다. 멕시코 RWD 역시 초치료 환자의 Hb 수치 약 3.0g/dL 증가, LDH 74.5% 감소 등을 나타냈다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 "PNH는 장기 질환 관리가 중요한 만큼 지속 축적되는 리얼월드 데이터를 공유하며 국내 환자들의 치료 여정을 지원하겠다"고 밝혔다.