유한양행 중앙연구소

유한양행의 고셔병 치료 신약 후보물질 'YH35995'가 미국에 이어 유럽에서도 희귀의약품으로 지정되며 글로벌 시장 진입에 속도를 내고 있다.

유한양행은 자체 개발 중인 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 밝혔다. 지난 4월 미국 식품의약국(FDA) 지정에 이은 성과로, 세계 양대 의약 규제기관으로부터 모두 가능성을 인정받았다.

EMA 희귀의약품으로 지정되면 개발 단계에서의 과학적 자문과 수수료 감면은 물론, 시판허가 승인 시 유럽연합(EU) 회원국 전역에서 10년간 시장독점권을 보장받는 등 강력한 혜택이 주어진다.

고셔병은 유전자 변이로 인해 당지질이 체내에 쌓이는 유전성 희귀 질환이다. 간·비장 비대, 빈혈 등 전신 증상이 나타나며, 특히 신경증상을 동반하는 '제3형 고셔병'은 현재 마땅한 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 높다.

YH35995는 유한양행이 GC녹십자와의 공동연구를 거쳐 단독 개발 중인 경구용 기질감소치료(SRT) 계열 약물이다. 우수한 혈액뇌장벽(BBB) 투과력을 지녀 기존 치료제가 도달하기 힘들었던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있는 것이 핵심 경쟁력이다. 전임상 단계에서 뇌 내 당지질 수치를 유의미하게 낮추는 효과를 확인해 제3형 고셔병의 혁신적 대안으로 주목받고 있다.

임상 개발도 순항 중이다. 유한양행은 지난 5월 이탈리아에서 열린 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄에서 단회투여(SAD) 임상 결과를 구연 발표하며 최초 데이터를 공개했다. 현재는 확보된 안전성과 내약성을 바탕으로 반복투여(MAD) 임상 단계를 진행하고 있다.

유한양행 김열홍 R&D총괄 사장은 "미국에 이어 유럽에서도 YH35995의 잠재력을 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 조속히 제공하겠다"고 밝혔다.