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JW중외제약이 희귀 소아 뇌질환 치료제 후보물질 'DDC-02(임시 코드명)'의 비임상 연구 결과를 공개한다.

JW중외제약은 오는 6월 9일부터 11일까지 미국 보스턴에서 열리는 '2026 세계 희귀의약품 총회(World Orphan Drug Congress USA 2026)'에 참가해 해당 연구 성과를 발표할 계획이다.

DDC-02는 피트홉킨스 신드롬(Pitt-Hopkins syndrome)을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 하는 계열 내 최초(first-in-class) 경구용 소분자 후보물질이다. 해당 질환군에서 공통적으로 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목해, 결핍된 신호를 정상화하는 기전을 기반으로 개발이 진행되고 있다.

이번 후보물질은 JW중외제약의 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 '제이웨이브(JWave)'를 통해 도출됐다. 유전체 분석을 기반으로 질환의 분자적 특성과 약효 기전을 정밀하게 규명함으로써, 후보물질 발굴의 효율성과 정확도를 높인 것이 특징이다.

현재 DDC-02는 안전성 평가를 포함한 비임상 단계 연구가 진행 중이다. 회사는 이번 학회 발표를 통해 후보물질의 가능성을 글로벌 시장에 알리고, 기술이전 및 공동개발 등 다양한 협력 기회를 모색한다는 전략이다.

JW중외제약 관계자는 "이번 발표는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 자사의 혁신 신약 후보를 글로벌 무대에 처음 선보이는 자리"라며 "전문가들과의 교류를 통해 기술 제휴와 파트너십 기회를 확대하고, 환자 삶의 질 개선에 기여할 수 있는 신약 개발에 속도를 낼 계획"이라고 밝혔다.

한편 '세계 희귀의약품 총회'는 제약·바이오 기업을 비롯해 규제기관, 환자단체, 투자자 등이 참여하는 글로벌 행사로, 희귀질환 치료제 개발의 최신 동향과 협력 기회를 논의하는 대표적인 플랫폼으로 꼽힌다.