한국노바티스는 JAK1/2 억제제 자카비(룩소리티닙)가 5월 1일부터 1차 치료 실패 진성적혈구증가증(PV) 환자에 건강보험 급여 적용을 받는다고 밝혔다.

HU 내성·불내성 환자 대상으로 HCT 조절과 비장 감소 효과를 동시에 확인한 2차 치료 옵션으로 환자 접근성이 확대될 것으로 기대된다

진성적혈구증가증은 적혈구 과생성 골수증식종양으로 혈전·심혈관 합병증 위험이 높다. HU 내성·불내성 환자는 중앙 생존기간이 1.2년까지 줄어드는 예후 불량군이다. 자카비는 NCCN 우선권고, ESMO·ELN 표준 치료제로 글로벌 가이드라인에서 인정받았다.

RESPONSE 3상에서 자카비는 32주 HCT 조절 및 비장 35% 감소 동시 달성률 22.7%(대조군 0.9%), 단독 HCT 조절 60%(18.8%)로 우월성을 보였다. 5년 추적에서 초기 반응자 74%가 반응 유지, 혈전 발생률도 1.2건/100인년으로 낮아졌다. RESPONSE-2에서도 HCT 조절률 62.2%(대조군 18.7%)를 기록했다.

MAJIC-PV 연구에서는 증상 점수 50% 이상 개선 61%(대조군 30%), JAK2 변이 부담 50% 이상 감소 56%(25%)로 QoL 향상과 분자 반응까지 확인했다. 중앙 생존·무사건 생존에서도 개선 효과가 뚜렷했다.

이지윤 혈액암사업부 전무는 "HU 실패 환자의 혈액학적 조절과 증상 개선을 일관되게 보여준 자카비 이번 급여 등재를 통해 환자들에게 글로벌 가이드라인에 맞는 표준화된 치료를 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다"고 말했다.

 자카비는 2013년 국내 허가 후 골수섬유화증·이식편대숙주질환에서도 급여 적용 중이다.