암젠코리아의 갑상선안병증 치료제 '테페자(성분명: 테프로투무맙)'가 30일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다. 이번 허가로 테페자는 국내 성인 중등도-중증 갑상선안병증 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 전망이다.

갑상선안병증은 면역 체계 이상으로 안와 조직에 비정상적인 염증이 발생하는 희귀 자가면역질환이다. 안구돌출, 복시, 통증 등을 유발하며 심할 경우 실명에 이를 수 있다. 국내에는 약 2천 명의 중등도-중증 환자가 있을 것으로 추산되나, 그간 허가된 표준 치료제가 없어 스테로이드나 수술 등 대증요법에 의존해 왔다.

테페자는 질환의 핵심 경로인 인슐린 유사 성장인자-1 수용체(IGF-1R)를 표적하는 단일클론항체다. 염증 반응을 차단해 질환 진행을 근본적으로 억제하는 기전을 가진다.

이번 허가는 글로벌 임상 3상(OPTIC)과 일본인 대상 임상(OPTIC-J) 결과를 바탕으로 이뤄졌다.

OPTIC 연구 결과, 투여 24주 차 테페자® 투여군의 안구돌출 반응률은 83%로 위약군(10%) 대비 현저히 높았다. 복시 반응률 역시 투여군이 68%를 기록해 위약군(29%)을 크게 앞질렀으며, 환자의 삶의 질 점수(GO-QOL)도 임상적 유의미한 기준치를 상회했다.

일본 환자 대상 임상에서도 안구돌출 반응률 89%를 기록하며 동양인 환자에게서도 일관된 유효성을 확인했다.

가장 흔한 이상 반응은 근육 경련(32%), 탈모(20%) 등이었으며 대부분 경증 또는 중등도 수준으로 나타났다. 미국 및 유럽 갑상선 학회는 이미 테페자®를 중등도-중증 환자의 1차 치료제로 권고하고 있다.

신수희 암젠코리아 대표는 "이번 테페자 허가는 치료 옵션이 제한적이었던 국내 갑상선안병증 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공한다는 점에서 의미가 크다"며 "국내 환자들의 치료 접근성을 높이고 의료진에게 새로운 선택지를 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.