한국얀센이 FGFR3 유전자 변이 전이성 요로상피암 치료제 발베사정(얼다피티닙)에 3월 1일부터 보험급여를 적용받았다.

면역항암제(PD-1/PD-L1 억제제) 치료 후 진행된 수술 불가능 국소 진행성·전이성 요로상피암 성인 환자를 대상으로 급여가 인정되며, 급여 신청 후 15개월 만에 등재를 달성했다.

발베사의 임상 가치는 글로벌 3상 THOR 연구에서 확인됐다. 표준 화학요법(도세탁셀·빈플루닌) 대비 전체생존기간(OS) 중앙값 12.1개월(대조군 7.8개월)로 사망 위험 36% 감소(HR 0.64), 무진행생존기간(PFS) 중앙값 5.6개월(대조군 2.7개월)로 약 2배 연장됐으며 객관적 반응률(ORR)은 45.6%(대조군 11.5%)에 달했다. 흔한 3등급 이상 부작용으로는 손바닥-발바닥 홍반성 감각 이상(9.6%), 구내염(8.1%) 등이 보고됐다.

FGFR3 변이는 요로상피암 환자의 20%, 상부 요로상피암의 36%에서 관찰되며, 발베사는 FGFR 1~4형을 선택 억제하는 국내 최초 경구 표적치료제다. NCCN 가이드라인에서도 바이오마커 기반 후속치료로 권고된다. 요로상피암은 2023년 방광암 5,545건 발생, 12년간 50% 증가하며 전이 시 5년 생존율 13.2%로 치료 시급성이 크다.

한편, 이번 급여 등재는 ICER 임계값 탄력적 적용(Flexible ICER)이 반영된 결과로, 임상적 가치와 질병의 위중도, 약제의 혁신성이 약제급여평가위원회 및 건강보험공단 협상 과정에서 긍정적으로 고려됐다.

한국얀센은 환자 접근성 확대와 요로상피암 치료 환경 개선을 위해 의료진 소통을 강화할 계획이다. 또한 정부와 긴밀한 소통과 협력을 통해 환자 접근성이 제고되고 치료 혁신성이 폭넓게 인정받는 보험약가 환경을 함께 만들어 나가기 위해 노력하겠다고 전했다.