한국유씨비제약(대표이사 에드워드 리)은 4일 드라벳 증후군 치료제 '핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염)'의 허가를 기념하는 기자간담회를 열고, 해당 질환의 미충족 수요와 제품의 임상적 가치를 공유했다.

연자로 나선 강훈철 세브란스 어린이병원 교수는 "드라벳 증후군 환자는 다양한 발작 및 비발작 증상으로 인해 평생 심각한 신경발달, 운동, 인지, 행동 장애를 안게 되며 돌연사(SUDEP) 등으로 조기 사망 위험이 매우 높고 사망 연령이 어린 것이 특짹이라며, 질환의 치명성에 대해 강조했다.

강 교수는 "드라벳 증후군은 평생 심각한 신경발달 장애를 안게 되며 돌연사(SUDEP) 위험이 매우 높다"며 "보호자의 66%가 우울증을 겪을 만큼 가족 전체의 경제적·임상적 부담이 막대하지만 기존 치료 옵션은 매우 제한적이었다"고 지적했다.

김헌민 교수는 <핀테플라 허가 임상 및 치료 가치>를 주제로 핀테플라의 기전과 주요 임상 데이터에 대해 소개했다. 김 교수는 "핀테플라는 기존 치료제와 달리 세로토닌 방출을 조절하는 동시에 발작 조절과 관련된 시그마-1 수용체에 작용해 신경 억제-흥분 균형을 회복한다. 이와 같은 이중작용 기전으로 발작, 비발작 증상, 생존율에 지속적이고 의미 있는 영향을 미친다"고 전했다.

김헌민 분당서울대병원 교수는 "핀테플라가 극희귀 소아 중증난치성 질환이라는 드라벳 증후군의 특성상 임상시험과 환자 모집이 매우 어려운 환경임에도 불구하고, 다수의 임상시험과 실제 임상 환경에서 발작 조절 효과와 치료 가치를 일관되게 입증한 치료제"라고 설명했다.

핀테플라는 3건의 무작위배정 위약대조 3상 임상시험(Study 1–3)에서 치료기간 14~15주 동안 월평균 경련성 발작 빈도(MCSF)를 위약 대비 약 54~65% 감소시키며 통계적으로 유의한 우월성을 입증한 것으로 나타났다. 실제로 Study 1에서는 62.3%, Study 3에서는 64.8%의 발작 빈도 감소가 확인됐다.

김 교수는 "돌연사(SUDEP)로 인한 사망률 뿐만 아니라 모든 원인에 의한 사망률 또한 기존 문헌에 보고된 수치 대비 핀테플라 치료군에서 낮게 나타났다"고 강조했다.

한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 "핀테플라는 국내에서 드라벳 증후군 적응증으로 최초이자 유일하게 허가된 치료제로, 이번 허가를 통해 국내 치료 환경 개선에 의미 있는 계기가 되기를 기대한다"고 말했다. 이어 "한국유씨비제약도 환자와 가족의 치료 부담을 완화하고, 드라벳 증후군 환아의 성장과 발달을 지원할 수 있도록 치료 접근성 개선을 위한 노력을 이어가겠다"고 밝혔다.

한편, 핀테플라는 2024년 12월 정부의 허가-평가-협상 연계제도 2차 시범사업 대상 약제로 지정되었다. 허가-평가-협상 연계제도는 약제 도입 기간을 대폭 단축하기 위해 식품의약품안전처 허가 신청과 건강보험심사평가원 평가, 국민건강보험공단 약가 협상을 병렬로 진행하는 제도다.