한국다이이찌산쿄의 급성 골수성 백혈병(AML) 표적치료제 '반플리타(성분: 퀴자티닙)'가 지난 26일 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득하며 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 전망이다.

이번 허가에 따라 반플리타는 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 AML 성인 환자를 대상으로 표준 유도·공고 요법과의 병용 및 이후 단독 유지요법으로 사용이 가능해졌다. 전체 AML 환자의 약 25%를 차지하는 FLT3-ITD 변이는 생존 기간이 짧고 재발 위험이 높은 아형으로 알려져 있으나, 이번 표적 치료제 도입으로 치료 성적이 크게 개선될 전망이다.

글로벌 3상 임상인 'QuANTUM-First' 연구 결과, 반플리타 병용 투여군은 표준 항암화학요법 단독군 대비 사망 위험을 22% 감소시켰다. 전체 생존기간 중앙값(mOS) 또한 31.9개월로 나타나 위약군(15.1개월) 대비 두 배 이상 연장되는 유의미한 수치를 기록했다. 5년 이상의 장기 추적 관찰을 통해 완전 관해 기간 연장 효과와 안전성도 함께 입증했다.

조병식 서울성모병원 혈액내과 교수는 "반플리타는 FLT3-ITD 변이를 선택적으로 표적해 전체 생존기간을 연장시키는 것이 확인된 만큼, 국내 AML 치료 전략에 중요한 변화를 가져올 것"이라고 평가했다.

한국다이이찌산쿄 김정태 대표이사는 "고형암에 이어 혈액암 분야에서도 환자들에게 혁신적인 1차 치료 옵션을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"며 "2026년 상반기 내 출시를 목표로 국내 환자들의 치료 접근성 확대를 위해 최선을 다하겠다"고 밝혔다.