적절한 약물 치료 옵션이 없어 수술 후 경과 관찰에만 의존해야 했던 저등급 신경교종 환자들에게 질병 진행을 획기적으로 늦출 수 있는 첫 표적 치료의 길이 열렸다.

한국세르비에(대표 올리비에 루쏘)는 자사의 IDH1·2 변이 표적치료제 '보라니고정(성분명 보라시데닙)'이 지난 13일 식품의약품안전처로부터 국내 품목 허가를 획득했다고 밝혔다.

보라니고는 신경교종 영역에서 약 20년 만에 등장한 새로운 기전의 혁신 신약으로, IDH 변이가 있는 2등급 성상세포종 및 희돌기교종 환자를 위한 최초이자 유일한 표적치료제다.

성상세포종과 희돌기교종은 원발성 뇌종양인 신경교종의 주요 아형으로, 특히 2등급 저등급 신경교종 환자의 80% 이상에서 IDH 변이가 발견된다. 이들 환자는 수술 후에도 재발 위험이 크고 시간이 지날수록 신경학적 손상이 누적되지만, 그동안 뚜렷한 증상이 나타날 때까지 치료를 미루며 지켜보는 '경과 관찰'이 일반적이었다. 특히 발병 연령대가 30~40대 청장년층에 집중되어 있어 사회적·경제적 부담이 컸던 만큼 이번 허가의 의미는 더욱 깊다.

이번 허가의 근거가 된 글로벌 3상 'INDIGO' 연구에 따르면, 보라니고 단독요법은 위약 대비 질병 진행 및 사망 위험(PFS)을 61% 감소시켰다. 무진행 생존기간 중앙값은 27.7개월로 위약군(11.1개월)보다 두 배 이상 길었으며, 후속 치료를 받거나 사망할 위험(TTNI) 역시 74%나 낮춘 것으로 확인됐다. 또한 1일 1회 경구 복용 방식으로 환자들의 복약 편의성과 삶의 질까지 고려했다는 평가를 받는다.

장종희 신촌세브란스병원 신경외과 교수는 "보라니고는 후속 항암 치료 개입 시점을 유의하게 지연시키고 발작 발생률을 낮추는 등 일관된 치료 혜택을 증명했다"며 "환자들이 안전하게 일상과 사회로 복귀하는 데 큰 역할을 할 것"이라고 설명했다.

한국세르비에 올리비에 루쏘 대표는 "보라니고 허가는 신경교종 치료의 중요한 전환점"이라며 "앞으로도 정밀의학 기반의 희귀암 치료 접근성을 높이기 위해 최선을 다하겠다"고 강조했다.