한미약품 본사 전경

한미약품이 국내 최초로 악성 피부암 흑색종 치료를 위한 표적 항암신약 '벨바라페닙(Belvarafenib)'의 임상 2상 시험에 돌입했다. NRAS 유전자 변이를 보유한 환자에게 적절한 치료제가 없어 고통받는 상황에서 새로운 치료 대안이 될 것으로 기대된다.

한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처로부터 벨바라페닙의 임상 2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 8일 밝혔다. 이번 2상은 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 벨바라페닙과 MEK 억제제 코비메티닙(Cobimetinib) 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관, 단일군 시험으로 진행된다.

벨바라페닙은 종양 세포 성장에 관여하는 MAPK 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 돌연변이를 억제하는 경구용 표적 항암제로, RAF 이합체(dimer)를 선택적으로 저해해 기존 BRAF 단일체 억제제의 내성 문제를 극복하도록 설계됐다. 벨바라페닙-코비메티닙 병용요법은 기전적 한계를 뛰어넘어 폭넓은 유전자 변이 환자군에서 임상적 이점을 제공할 가능성이 있다.

임상 1상에서는 NRAS·BRAF 변이 고형암 환자에서 안전성과 초기 유효성을 확인했으며, 항종양 효과가 관찰돼 2상 진입의 근거를 확보했다. 한미약품은 벨바라페닙 개발로 국산 항암제 경쟁력 강화와 수입 의존도 완화를 목표로 하고 있다.

벨바라페닙은 식약처의 혁신제품 제품화지원 프로그램 '길잡이'에 선정돼 임상 설계와 허가 단계에 대한 전주기 지원을 받고 있다. 일부 환자에 대해 치료목적사용 승인이 이뤄지고 있으며, 향후 희귀·난치암 영역으로의 적응증 확대도 검토 중이다.

한미약품 신제품개발본부장 김나영 전무는 "흑색종을 비롯해 치료 선택지가 제한적인 희귀·난치암 분야에서 차세대 혁신 치료제로 자리매김할 것으로 기대한다"며 "국내 의료진과 환자, 규제기관 등과 유기적으로 협력해 벨바라페닙의 성공적인 개발과 상용화를 차질 없이 완수하겠다"고 말했다.

한미약품 박재현 대표는 "치료 대안이 충분치 않은 질환 영역에서 의료적 미충족 수요를 해소해 나가는 일은 제약기업의 본질적 사명"이라며 "벨바라페닙이 다양한 암 환자군을 대상으로 중요한 치료 옵션이 될 수 있도록 전사적인 노력을 아끼지 않겠다"고 말했다.