한국유씨비제약의 드라벳 증후군 치료제 '핀테플라액(성분명 펜플루라민염산염)'이 식품의약품안전처로부터 2세 이상 환자의 발작 치료를 위한 부가요법으로 국내 허가를 획득했다.

드라벳 증후군은 영유아기에 발병하는 희귀 난치성 뇌전증으로, 잦은 발작과 함께 인지 장애, 발달 지연 등을 동반하며 돌연사(SUDEP) 위험이 높은 치명적인 질환이다. 그간 기존 항경련제만으로는 발작 조절에 한계가 있어 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 높았다.

핀테플라는 세로토닌 수용체와 시그마-1 수용체를 동시에 활성화하는 독특한 이중 기전을 통해 발작을 억제한다.

이번 허가의 근거가 된 임상 연구 결과에 따르면, 핀테플라 투여군은 위약군 대비 월 평균 경련성 발작 빈도가 최대 62.3% 감소하며 우수한 유효성을 입증했다. 또한, 무발작 기간(Seizure-free interval)의 중앙값이 위약군(9.5일) 대비 25일로 크게 연장되었으며, 환자의 절반가량이 발작 횟수를 75% 이상 줄이는 성과를 거뒀다.

특히 최근 미국뇌전증학회(AES)에서 발표된 공개연장연구 최종 결과, 최대 4년까지 장기적인 치료 효과와 안전성이 유지되는 것으로 확인되어 소아 및 성인 환자 모두에게 지속적인 임상적 혜택을 제공할 수 있게 됐다.

핀테플라는 기존 복용 중인 항발작제와의 약물 상호작용이 적어 용량 조절 없이 병용 투여가 가능하다. 체중에 기반한 권장 용량을 1일 2회 복용하며, 안전성 프로파일 또한 관리가능한 수준으로 나타났다.

세브란스 어린이병원 소아신경과 강훈철 교수는 "핀테플라는 발작 빈도 감소뿐 아니라 인지·행동 기능 향상 및 돌연사 위험 감소 가능성까지 보고된 약제"라며 "단순한 증상 조절을 넘어 환자와 보호자의 전반적인 삶의 질에 긍정적인 변화를 가져올 전환점이 될 것"이라고 평가했다.

핀테플라는 지난해 12월 정부의 '허가-평가-협상 연계제도' 2차 시범사업 대상으로 지정된 바 있다. 이에 따라 식약처 허가와 건강보험심사평가원의 급여 평가, 국민건강보험공단의 약가 협상이 병렬로 진행되어, 국내 환자들에게 보다 신속하게 공급될 전망이다.

한국유씨비제약 에드워드 리 대표는 "이번 허가를 통해 극희귀 질환인 드라벳 증후군 환자들에게 새로운 희망을 전하게 되어 뜻깊다"며 "국내 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 최선의 노력을 다하겠다"고 밝혔다.