한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 자사의 B인자 억제제 '파발타(Fabhalta, 성분명 입타코판)'가 식품의약품안전처로부터 18세 이상 성인 C3G(Complement 3 Glomerulopathy, C3G) 환자를 위한 치료제로 허가를 확대받았다고 19일 밝혔다.

C3G는 대체 보체 경로 과활성화로 발생하는 희귀 신장질환으로, 환자의 약 50%가 10년 이내 말기신부전(ESRD)으로 진행될 위험이 있음에도 불구하고 2013년 질환 개념 정립 이후 약 12년간 표적 치료제가 부재했다.

파발타는 C3G의 발병 원인에 직접 작용하는 최초의 경구용 표적 치료제로, 이번 허가 확대를 통해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다.C3G는 대체 보체 경로의 과활성화로 C3 활성화 산물이 신장 사구체에 축적되어 손상을 유발한다.

기존에는 보존적 치료나 면역 억제제에 의존해왔다.임상 3상 통해 유의미한 단백뇨 감소 효과 확인이번 국내 허가는 성인 C3G 환자 74명이 참여한 다국적 3상 임상인 APPEAR-C3G 연구를 근거로 이루어졌다. 

파발타 투여군은 베이스라인 대비 6개월째 단백뇨(UPCR)가 위약군 대비 35.1% 유의하게 감소했으며(P=0.0014), 이러한 효과는 12개월째까지 지속됐다. 복합 신장 평가 지표(UPCR) 달성률이 6개월째 파발타군 30%, 위약군 6%로 파발타군에서 현저히 높았다. 

이상반응으로 인한 치료 중단이나 사망 사례는 없었으며, 이상반응 대부분은 경증 또는 중등도였다.

서울대학교병원 신장내과 이하정 교수는 "이번 파발타의 허가 확대를 통해 치료 옵션의 한계로 고통받던 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있게 되어 매우 뜻깊다"며, C3G의 주요 병인에 직접 작용하는 표적 치료가 가능해진 만큼 적극적인 치료를 위해 노력할 것이라고 강조했다.

파발타는 앞서 2024년 8월 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 국내 허가를 받은 바 있다.